Jövőbe mutató kutatások Parkinson-kórban

Több mint 200 éve írta le James Parkinson a róla elnevezett betegség főbb tüneteit. Az eltelt két évszázad alatt a betegség tüneti kezelésére számos gyógyszercsoport került kifejlesztésre. Az ötvenedik évfordulóját ünneplő, a dopamin termelését fokozó, levodopa készítmények mellett megjelentek a dopamin lebomlását gátló (COMT és MAO-B enzimeket gátló), illetve a dopamin hatását utánzó (dopamin agonista) gyógyszerek is elérhetők. Szintén harminc éves lett a mély agyi stimuláció technikája, mely a gyógyszeresen nem megfelelően kezelhető Parkinson-kóros betegek jelentős részénél hozott áttörést a tüneti kezelésben. Azonban a Parkinson-kór okának a kezelésében, az idegsejt pusztulás megállításában és helyreállításában, még nem sikerült érdemi eredményeket elérnünk. Joggal merül fel a kérdés, hogy 2018 elején milyen kutatások folynak, melyek a gyógyítás és nemcsak a tüneti kezelés lehetőségével kecsegtetnek.

  • A Parkinson-kór esetében kóros fehérje képződmények, úgynevezett α-synuclein zárványok, jelennek meg. Parkinson-kórban az egészségesekben is jelen levő α-synuclein fehérje szerkezete megváltozik, kicsapódik, ami végül is az idegsejtek pusztulásához vezet. A tüskéscápákból kinyert squalamine nevű anyag daganatellenes hatása már régóta ismert. Újabb vizsgálatok alapján a squalamine a sejttenyészetekben megakadályozza az α-synuclein fehérje kóros kicsapódását, illetve az idegsejtekre gyakorolt mérgező (toxikus) hatását is csökkenti. Squalamine készítménnyel kapcsolatos klinikai vizsgálatok előkészítése megkezdődött. Amennyiben ezen kedvező hatása emberben is kimutatható, úgy nagy valószínűséggel a Parkinson-kór folyamata lelassítható vagy akár meg is állítható. (PNAS February 7, 2017 vol. 114 no. 6 E1009-E1017)
  • Egy másik újabban felismert molekula, az Nrf2, is képes lehet a Parkinson-kórhoz kapcsolódó idegsejtpusztulást csökkenteni vagy akár megállítani. Az Nrf2 nemcsak a kóros α-synuclein, hanem az LRKK2 fehérje kicsapódásokat képes „kitisztítani” és ezáltal csökkenti a károsító hatásukat. Az Nrf2 kedvező hatásait eddig csak sejtkultúrákon sikerült kimutatni, további kísérletek szükségesek ahhoz, hogy klinikai kutatások is megindulhassanak. (PNAS January 31, 2017 vol. 114 no. 5 1165-1170)
  • Brazil kutatók véletlenül fedezték fel, hogy egy jelenleg is használatos antibiotikum (doxycycline) a Parkinson-kórra jellegzetes idegsejtpusztulás kialakulását megakadályozza egerekben. 38 kutatási célból tenyésztett egér ételébe véletlenül heteken át doxycycline került, ami mellett a nem alakultak ki a Parkinson-kórra jellegzetes tünetek. A meglepő jelenséget tovább vizsgálva arra is sikerült rájönniük, hogy hogyan hat a doxycycline. Feltételezésük szerint a Parkinson-kórra jellegzetes kóros α-synuclein szerkezetet képesek egy nem károsító formává átalakítani, ezáltal az idegsejtpusztulást is jelentősen csökkenteni. Mivel francia és argentin kutatók is megerősítették a doxycycline ezen kedvező hatását, jelenleg olyan klinikai vizsgálatok megszervezése zajlik, ami az emberben történő hatékonyságát vizsgálja. (Forrás: Scientific Reports 7, Article number: 41755, 2017)
  • További kutatási irányt jelent a Parkinson-kórra jellegzetes, kóros szerkezetű α-synuclein fehérje elleni védőoltás kifejlesztése. Az AFFITOPE PD03A névre keresztelt oltóanyag hatására megbízható módon erős immunválasz alakult ki az eddig elvégzett klinikai vizsgálatok alapján (I fázis). A német, osztrák és francia centrumokban végzett kutatások alapján a kifejlesztett vakcina jól tolerálható, azonban a klinikai hatékonyság vizsgálata még csak most fog elkezdődni. (Forrás: SYMPATH)
  • Parkinson-kór során idegsejtpusztulás figyelhető meg az agy több területén. Új-zélandi tudósok egy olyan módszeren dolgoznak, melyek ezt az idegsejtpusztulást lenne képes megakadályozni. Auckland-szigetek környékéről származó speciális tengerimalac agyából olyan speciális sejteket különítettek el, melyek az agyvíz termelése mellett számos növekedést és regenerációt segítő anyagot is kibocsátanak. Ezen anyagok hatására állat kísérletek során az idegsejtpusztulás csökkenthető és idegsejtképződés váltható ki. A tengerimalacból származó (plexus choroideus) sejteket olyan speciális mikrokapszulákba „csomagolták”, melyek lehetővé teszik az agyállományba való beültetést. Egy úgynevezett IIb fázisú kísérletben négy Parkinson-kóros betegnél mind a két oldali putamenbe (mélyebben fekvő agyi területekbe) 120-120 mikrokapszulát ültettek be, míg két társuknál beültetés nélküli „álműtétet” végeztek.  Eredményeik szerint a beültetett sejtek megtapadtak, illetve nem alakult jelentős mellékhatás. Az eddig elérhető információk szerint a plexus choroideus sejtek hatására a betegek egy részénél jelentős tüneti javulás mutatható ki, ami bizakodásra adhat okot a módszer klinikai használhatóságát illetően. A módszert kifejlesztő cég nagyobb esetszámú vizsgálatok szervezést is tervezi a közeljövőben. (Forrás: Living Cell Technologies)
  • 2016 óta egy másik típusú őssejtbeültetéskezelés kipróbálása is megindult. a 2016-ben megkezdődött és még jelenleg is zajló Fázis I vizsgálat célja, hogy 12 emberben a módszer biztonságosságát vizsgálja. Enyhe és középsúlyos Parkinson-kóros betegnél 30-70 millió közötti idegi őssejtet ültetnek be, majd 1 évig követik a betegek állapotát. Szemben a korábbi őssejt beültetéses kísérletekkel, a kutatók olyan őssejteket ültetnek be, mely az idegsejtek túlélését és növekedését elősegítő anyagokat termelnek. Feltételezésük szerint ezen anyagok segítségével a Parkinson-kórra jellegzetes idegsejtpusztulás lassítható vagy akár meg is állítható.  (Forrás: International Stem Cell Corporation)

Megjegyzés hozzáfűzése

Az email címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöljük.

x Shield Logo
This Site Is Protected By
The Shield →