Mi az a PSP vagy progresszív szupranukleáris parézis?
A progresszív szupranukleáris bénulás (progressive supranuclear paresis, PSP) egy ritka és halálos kimenetelű neurodegeneratív (folyamatos idegsejtpusztulással járó) megbetegedés, amelyet a tau fehérje rendellenes felhalmozódása okoz az agyi idegsejtekben. A PSP-ben szenvedő emberek idővel egyensúlyzavart, mozgáskorlátozottságot, eleséseket és egyéb tüneteket tapasztalnak.
A PSP olyan megterhelő betegség, amely befolyásolja az érintettek életminőségét és idővel súlyosbodik. A PSP-vel diagnosztizált emberek átlagos túlélési ideje 7-8 év.
A hatékony és jóváhagyott kezelések hiánya miatt (jelenleg nincs örzskönyvezett kezelés a PSP kezelésére), a PSP-ben szenvedő betegeknek jelenleg felajánlható kezelési lehetőségek csak a tünetek egy részének enyhítésére irányulnak.
A PSP természetének megértése, a rendszeres testmozgás és a megfelelő támogatró kezelés segíth abban, hogy nagyobb rugalmassággal és támogatással birkózzanak meg vele.
Mi a Richardson-szindróma?
A Richardson-szindróma a PSP leggyakoribb fenotípusa, amely az összes PSP-szerű eset kb. 50%-át teszi ki, és markáns testtartási instabilitás, szupranukleáris függőleges tekintetbénulás és kognitív diszfunkció jellemzi.
Létezik -e gyógyszerkísérlet a PSP betegség kezelésére?
Igen. Van olyan kísérleti próbálkozás, mely a kóros fehérje lerakódások megelőzésével a PSP betegség lassítását és kezelését tűzi ki célul.
Mi történik a klinikai vizsgálatban?
A klinikai vizsgálatban a résztvevők előre mgehaározott időpontokban kaphatják a vizsgálati készítményt. Ezen kívül olyan egészségügyi megfigyelési eljárásoknak is részt kell venniük, mint például vérvizsgálatok, orvosi vizsgálatok vagy egyéb, a vizsgálati gyógyszerrel kapcsolatos szükséges információk összegyűjtése. Egyes esetekben a résztvevők placebót kaphatnak a vizsgálati gyógyszer helyett. A klinika személyzete és az orvosi csoport minden résztvevőt szorosan felügyel a biztonságuk érdekében.
Hogyan épül fel egy PSP betegséggel kapcsolatos klinikai vizsgálat?
A PSP kísérleti készítmény vizsgálatában való részvétel körülbelül 15 hónapig tart.
A vizsgálatban való részvételt megelőzpen egy szűrő vizsgálat történik, amely alapján kiderül, hogy vizsgálatban résztvenni szándékozó mgfelel -e vizsgálati protkollnak.
A vizsgálatra való szűrés időszaka és a szűrési tesztek kiértékelése akár 42 napig is eltarthat, amelyet egy 52 hetes kezelési időszak követ.
A kezelési időszak alatt a résztvevők véletlenszerűen (mintha feldobnának egy érmét) kapják a vizsgálati gyógyszert vagy placebót, amely nem tartalmaz hatóanyagokat.
Mind a vizsgálati gyógyszer, mind a placebo tabletta, melyet naponta háromszor kell bevenni (reggel, délben és este).
A kezelési időszakot követően a résztvevőknek körülbelül 4 héttel a tanulmányi gyógyszer utolsó adagja után egy telefonos ellenőrző látogatáson kell részt venniük.
A vizsgálatban várhatóan mintegy 220 PSP beteg vehet részt, amelyet körülbelül 40 klinikán végeznek az Egyesült Államokban és Európában.
