A Parkinson-kór egy folyamatos idegsejtpusztulással járó betegség. Az idő előre haladtával a sejtpusztulás mértéke fokozódik, amivel párhuzamosan újabb és újabb parkinsonos tünetek jelenhetnek meg, illetve a korábban már kialakult tünetek súlyosbodhatnak.
Jelenleg a Parkinson-kór kezelésére kizárólag tüneti gyógyszereink vannak, melyek a betegség tüneteit képesek enyhíteni, azonban a kialakulásért felelős idegsejtpusztulást nem képesek leállítani.
Az Axovant Sciences vállalat egy AXO-Lenti-PD névre hallgató készítménye egy ártalmatlan vírus (lentivírus) segítségével három olyan gént képes az idegsejtekbe juttatni, ami a dopamintermelést teszi lehetővé és hatékonyabbá. Egy 1/2-es fázisú vizsgálatban az AXO-Lenti-PD korábbi formulája már hatékonynak, jól tolerálhatónak és biztonságosnak bizonyult. A továbbfejlesztett AXO-Lenti-PD készítménnyel 2018 végén indulnak el az újabb klinika kísérletek, melyek a módszer rutinszerű bevezetését tehetik lehetővé.
Forrás: https://globenewswire.com/news-release/2018/06/06/1517417/0/en/Axovant-Licenses-Investigational-Gene-Therapy-for-Parkinson-s-Disease-from-Oxford-BioMedica-and-Announces-Key-Leadership-Team-Addition.html
